科学知识动物研究（在体）小鼠动物研究（在体）小鼠
ZC
Zheng-Yi Chen
耳鼻喉科副教授，哈佛医学院 / Mass Eye and Ear
针对遗传性和获得性听力损失的AAV载体工程与基因治疗递送。
探索关联· 点击任一项目进行探索
实验室1
治疗方法1
论文 (2)
鉴定可靶向新生和成年哺乳动物内耳细胞亚型的腺相关病毒载体
Human gene therapy · 2016
在小鼠内耳中筛选了12种AAV血清型，绘制出哪些载体最能到达毛细胞和支持细胞，这是耳蜗基因治疗递送的基础性工作。
通过在体递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白治疗单基因和双基因显性遗传性听力损失
Nature communications · 2023
通过脂质体递送的CRISPR-Cas9在小鼠耳蜗中选择性地切断一个显性耳聋等位基因，挽救了毛细胞和听力，包括同时携带两个独立耳聋突变的小鼠。