科学知识动物研究（在体）小鼠动物研究（在体）小鼠
Chen Laboratory
Harvard Medical School / Massachusetts Eye and Ear
基因治疗、AAV载体工程，以及向内耳递送药物/基因。
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研究人员1
治疗方法1
论文 (2)
鉴定可靶向新生和成年哺乳动物内耳细胞亚型的腺相关病毒载体
Human gene therapy · 2016
在小鼠内耳中筛选了12种AAV血清型，绘制出哪些载体最能到达毛细胞和支持细胞，这是耳蜗基因治疗递送的基础性工作。
通过在体递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白治疗单基因和双基因显性遗传性听力损失
Nature communications · 2023
通过脂质体递送的CRISPR-Cas9在小鼠耳蜗中选择性地切断一个显性耳聋等位基因，挽救了毛细胞和听力，包括同时携带两个独立耳聋突变的小鼠。