XEN1101（Azetukalner）

作用原理

一种口服小分子药物（Xenon Pharmaceuticals），通过打开Kv7钾通道来抑制神经元的过度兴奋，钾通道功能障碍假说认为与耳鸣有关的正是这一通道家族。基于积极的II期b/III期数据，Xenon于2026年9月就局灶性癫痫向美国FDA提交了新药上市申请；但同月，由于在规模更大的III期抑郁症人群中出现神经精神类不良事件（意识混乱、失语、共济失调），另外暂停了抑郁症/双相抑郁试验。这两个适应症都没有开展过专门的耳鸣试验。之所以收录，是因为它在机制上合理但尚未检验：作为一种处于临床阶段的Kv7开放剂，原则上可以重新用于治疗该假说所描述的耳蜗背侧核过度兴奋。

这里介绍的是所引用研究中报道的治疗思路，是一种科学机制，并不代表已可在临床使用。